Gli studi di piccole dimensioni, che includono un numero limitato di partecipanti, sono di solito più economici e facili da realizzare, tuttavia comportano degli svantaggi.

Uno dei principali è che, con pochi partecipanti, generalmente non vengono rilevati abbastanza casi degli esiti che si intende studiare [+], vale a dire, un numero sufficiente di eventi benefici o dannosi (per esempio, partecipanti che hanno avuto un infarto dopo aver assunto un medicinale specifico).

Pertanto, al momento di interpretare i risultati di uno studio con un campione limitato, bisogna tenere conto delle sue limitazioni per non trarre conclusioni sbagliate.

Fondamento 4

Gli studi piccoli, nei quali ci sono pochi partecipanti o con scarsi casi degli esiti analizzati, offrono risultati che possono creare confusione

Questo è così perché…

• Quando uno studio include pochi partecipanti, il campione potrebbe non rappresentare la popolazione generale, ovvero i suoi risultati potrebbero non essere applicabili a tutte le persone (Un campione non rappresentativo riduce quella che tecnicamente viene definita la validità esterna [+] di uno studio).
• Se ci sono pochi partecipanti, è meno probabile che si identifichino i reali effetti di un intervento (casi), soprattutto quegli effetti più rari e meno evidenti (di minore entità). Questo rende più difficile trovare differenze significative tra gli individui.
• Più il campione di partecipanti è limitato, più è probabile che i risultati dello studio si debbano al caso. L’influenza del caso in uno studio con campione grande rispetto ad uno con campione piccolo è chiaramente visibile con il lancio della moneta:
  • Se due monete vengono lanciate 100 volte ciascuna (studio con campione grande), è probabile che si ottenga con ogni moneta un numero simile di teste e croci.
  • Se due monete vengono lanciate 5 volte ciascuna (studio con campione piccolo), è probabile che si ottenga con ogni moneta un numero differente di teste (per esempio, 4 teste con una moneta e soltanto una con l’altra).

Segnali di allarme

Le seguenti espressioni sono segnali di allarme per attivare il tuo pensiero critico:

• “…nonostante il campione sia piccolo/parziale…”  

Interpretare che un trattamento abbia determinati effetti quando il campione è piccolo o parziale è rischioso, perché i suoi risultati non possono essere generalizzati ad altre popolazioni.

• “…uno studio preliminare…”

In generale, gli studi pilota o preliminari vengono realizzati con pochi casi, ma il loro obiettivo non è tanto verificare l’efficacia di un trattamento, quanto piuttosto confermare che sia possibile portare avanti lo studio.

• [Senza informazioni sulla dimensione del campione]

Un segnale di allarme avviene anche quando uno studio, o le informazioni su di esso, non forniscono alcuna indicazione sulla dimensione del campione o sul numero dei partecipanti. 

Analisi di un esempio

Il trattamento con plasma ricco di piastrine “riduce” le macchie e le rughe della pelle

In uno studio reale sull’effetto del plasma ricco di piastrine (PRP), condotto su 18 donne con macchie solari e rughe dovute all’invecchiamento delle mani, si è osservata una riduzione dei segni dell’invecchiamento cutaneo dopo tre applicazioni di PRP sulle mani e un follow-up di un mese.

• Questo studio ha un campione molto piccolo, il che rende difficile generalizzare i risultati alla popolazione in generale.
• I risultati dello studio sembrano promettenti, ma è importante notare che non è stato incluso un gruppo che non ha ricevuto il trattamento. Senza la presenza di questo gruppo di controllo, gli effetti osservati potrebbero essere influenzati dall’effetto placebo [+] e la certezza dei risultati è bassa.
• I risultati di questo studio possono essere considerati preliminari. Sarebbero necessari ulteriori studi con campioni più ampi, inclusi gruppi di controllo e un follow-up a lungo termine, per valutare con maggiore certezza se il trattamento sia sicuro ed efficace.

Studio sulle abitudini alimentari degli studenti delle scuole superiori

Se si realizza uno studio sulle abitudini alimentari degli studenti delle scuole superiori utilizzando un campione di soli 20 studenti di una determinata città, i risultati non possono essere generalizzati a tutti gli studenti delle scuole superiori. Il motivo è che il campione è chiaramente piccolo e non rappresentativo di altre popolazioni.

Base scientifica

Una ragione che spiega perché i risultati degli studi con pochi partecipanti e/o pochi casi di esiti (effetti benefici o dannosi) possono essere confusi è che un campione piccolo potrebbe non essere rappresentativo della popolazione generale; di conseguenza, i suoi risultati non sarebbero generalizzabili a qualsiasi popolazione. D'altra parte, un numero limitato di partecipanti può far sì che i risultati siano influenzati dal caso, portando a una possibile esagerazione degli effetti del trattamento studiato.

Una soluzione al problema degli studi di piccole dimensioni sono le revisioni sistematiche, che raccolgono e analizzano i risultati di molteplici studi individuali su una stessa domanda di ricerca. Combinando i risultati di tutti questi studi, la revisione sistematica consente di ottenere un campione più grande rispetto ai singoli studi, aumentando così la precisione e l'affidabilità delle conclusioni.

Inoltre, l’analisi di molteplici studi permette di identificare i punti di forza e le limitazioni di ciascuno di essi, migliorando la chiarezza e la precisione dei risultati nel loro contesto. Un altro punto di forza delle revisioni sistematiche è che aiutano anche a rilevare incoerenze o differenze nei risultati, permettendo una migliore progettazione delle ricerche future.

(Leggi il primo fondamento: Un singolo studio non basta per conoscere gli effetti di un trattamento).

Implicazioni

• Chiediti quanti partecipanti ha lo studio, quanti eventi benefici o dannosi includi e quanta è la sua affidabilità.
• Non fidarti se uno studio include pochi partecipanti e pochi esiti, perché i risultati potrebbero essere distorti dal caso.
• Ricorda che non puoi essere sicuro degli effetti dei trattamenti basati su studi di piccole dimensioni, con pochi partecipanti o con pochi eventi.

Questo articolo è stato tradotto da Diana Marisol Abrego Guandique e Felipe Álvarez Busco da un lavoro originale di Cochrane Iberoamerica, disponile al seguente link: Pensamiento crítico en salud

Este artículo fue traducido por Diana Marisol Abrego Guandique y Felipe Álvarez Busco de un trabajo original de Cochrane Iberoamérica, disponible en el siguiente enlace: Pensamiento crítico en salud

Per saperne di più

• ¿Qué son los métodos de muestreo y cómo se elige el mejor? Artículo que explica cómo se realiza el muestreo de los estudios y qué ocurre cuando este no se hace adecuadamente. Estuantes por la Mejor Evidencia, 1 de junio de 2021.
• Cómo sabemos si un tratamiento funciona. Video que explica cómo se revisa la evidencia científica sobre los efectos de un tratamiento de cualquier tipo (medicamento, dieta, cirugía, etc.).
• Valoración crítica: ¿Cómo hacerla? Artículo que habla de cómo valorar críticamente la evidencia científica. Estuantes por la Mejor Evidencia, 3 de diciembre de 2020.
• Fair comparisons with few people or outcome events can be misleading. Students for Best Evidence, 24 de abril de 2018. 

[+] Glossario

• Esito.  Effetto benefico o dannoso che viene misurato in uno studio sugli effetti di un trattamento.
• Effetto placebo.  Insieme degli effetti sulla salute prodotti dalla somministrazione di un placebo (sostanza o intervento senza effetto) e legati alla suggestione creata nel paziente, che pensa di ricevere un trattamento reale.
• Placebo. Sostanza inattiva o procedura somministrata a un partecipante, generalmente per confrontare i suoi effetti con quelli di un vero farmaco o di un’altra intervento, ma a volte anche per ottenere un beneficio psicologico dovuto alla convinzione del partecipante di ricevere un trattamento (effetto placebo).  Il placebo è utilizzato negli studi clinici per mantenere i partecipanti all’oscuro ("cechi") sull’assegnazione del trattamento. Devono essere indistinguibili dall’intervento attivo per garantire un’adeguata cecità.
• Validità esterna. Capacità di generalizzare o estrapolare i risultati di uno studio ad altre persone, situazioni o contesti (regione, paese, cultura) diversi da quelli considerati nello studio.